Avant qu'un essai clinique puisse commencer, l'équipe de recherche crée un plan de recherche. Le plan de recherche est également appelé « protocole ». Le protocole décrit les éléments suivants:

• Durée de l'étude
• Règles concernant les critères de participation à l'essai
• Programme des tests, des procédures, des traitements et des dosages
• Informations concernant le traitement destinées aux chercheurs

Une équipe de recherche est affectée à chaque site d'essai clinique. L'équipe de recherche comprend généralement des médecins, des infirmiers et d'autres professionnels de santé.

Le protocole est généralement examiné par un groupe indépendant de scientifiques et d'autres professionnels afin de s'assurer que l'étude sera sans danger pour les malades souhaitant participer. Une fois le protocole approuvé, l'essai clinique peut commencer et les participants peuvent l’intégrer.

Au cours d'un essai clinique, les participants reçoivent des traitements et se soumettent à des tests conformément au protocole. Certains essais comparent un nouveau traitement à un traitement standard déjà disponible. D'autres essais comparent un traitement à un placebo. Un placebo ressemble à un traitement, mais il ne contient aucun médicament. Certains essais se limitent à un traitement sans comparaison. L'équipe de recherche recueille des informations auprès des participants pendant la durée de l’essai. Ces informations les aident à déterminer le degré de sécurité et d'efficacité des traitements utilisés au cours de l'essai.

Les essais cliniques peuvent se dérouler dans divers sites tels que les hôpitaux, les universités, les cabinets privés ou les centres de soins.

Les essais cliniques se déroulent en plusieurs étapes appelées « phases ». Il existe quatre phases. Chaque phase a un objectif différent et permet aux chercheurs de répondre à différentes questions:

1. Dans les essais de phase I, les chercheurs mettent à l'essai un nouveau médicament ou traitement dans un petit groupe de personnes (20 à 80) pour la première fois afin d'évaluer son innocuité, de déterminer un intervalle de dosage sûr et d'identifier les effets secondaires.
   
   
2. Dans les essais de phase II, le médicament ou le traitement à l'étude est administré à un plus grand groupe de personnes (100 à 300) afin de mesurer son efficacité et d’évaluer plus précisément son innocuité.
   
   
3. Dans les essais de phase III, le médicament ou le traitement à l'étude est administré à de grands groupes de personnes (1 000 à 3 000) afin de confirmer son efficacité, de surveiller ses effets secondaires, de le comparer aux traitements couramment utilisés et de recueillir des renseignements qui permettront d'utiliser le médicament ou le traitement en toute sécurité.



4. Dans les essais de phase IV, les études post-commercialisation permettent d’obtenir des renseignements supplémentaires, tels que les risques, les avantages et les conditions d’utilisation optimale du médicament.